Terapia genowa

Na czym polega ta innowacyjna terapia?

© Depositphotos.com

Terapia genowa – nadzieją medycyny

Genom człowieka to forma chemiczna zapisu informacji określających budowę i funkcjonowanie organizmu. Składa się z blisko 23 tysięcy genów – regionów DNA wypełnionych informacjami pozwalającymi organizmowi na produkcję białek budulcowych i regulatorowych. Uszkodzenia, czyli mutacje DNA, mogą być następstwem błędów w kopiowaniu materiału genetycznego lub mogą być wywołane poprzez zewnętrzne czynniki chemiczne i promieniowanie.

Co to jest terapia genowa?

Usunięcie niepożądanych dla organizmu skutków wywołanych błędnymi mutacjami genów przez wprowadzenie obcych, ale prawidłowych sekwencji DNA lub RNA do komórek ciała, to terapia genowa. Jest to bardzo nowoczesna metoda leczenia, którą można realizować, podając preparat zawierający kompletny gen albo tylko wybrane fragmenty DNA lub RNA. Jednak należy zwrócić uwagę na fakt, że terapia genetyczna znajduje się ciągle w fazie rozwojowej, przeprowadzane są próby kliniczne i nie jest jeszcze stosowana powszechnie.

Terapie genowe możemy podzielić na dwa rodzaje:

  • Terapia germinalna – dotyczy komórek znajdujących się w początkowym stadium zarodkowym – gamet. Gen terapeutyczny łączy się z genomem biorcy, a więc przekazana przez rodzica błędna mutacja genomu, powodująca chorobę, zanika, a dziecko otrzymuje właściwy gen i rodzi się zdrowe. Metoda ta budzi poważne wątpliwości etyczne i nie jest stosowana.
  • Terapia somatyczna – dotyczy ogółu komórek poza gametami. Podanie prawidłowego genu do komórek ciała zmniejsza lub wręcz usuwa skutki mutacji wyłącznie u danego pacjenta, jego komórki rozrodcze dalej posiadają uszkodzony gen, który będzie powielony w następnym pokoleniu.

Metody podawania prawidłowego DNA do komórek

  • In vivo – preparat genowy podaje się do głównych naczyń krwionośnych.
  • Ex vivo – z organizmu pacjenta pobiera się komórki, a w laboratorium są one poddawane transformacji. Uzyskane komórki z prawidłowym DNA podaje się z powrotem do organizmu. Tę metodę stosuje się w przypadku komórek szpiku kostnego lub komórek macierzystych.

Terapia genowa – zastosowanie i sukcesy

Odnotowano duże sukcesy stosując terapię genową w leczeniu chorób genetycznych związanych z niedoborami immunologicznymi. Bardzo dobre rezultaty osiąga się również w leczeniu hemofilii, gdzie uzyskuje się znaczną poprawę stanu pacjentów. W przypadku choroby Parkinsona, zastosowanie terapii przyczynia się do poprawy funkcji motorycznych, ale nie powoduje całkowitego ustąpienia objawów chorobowych.

W terapii genowej nowotworów pokłada się duże nadzieje, ponieważ nie wymaga ona długotrwałego procesu odczytywania i kopiowania do komórek prawidłowej informacji genetycznej. Wielkim wyzwaniem jest walka z wrodzonymi chorobami genetycznymi, które odwrotnie jak w przypadku chorób nowotworowych wymagają dłuższego procesu odczytu i kopiowania terapeutycznego kodu genetycznego, co często powoduje działania niepożądane, zagrażające życiu pacjenta.

Terapia genowa w Polsce i na świecie to jednak na razie obiecująca przyszłość, a nie rozwiązanie na dziś.

Źródło:
1. www. Laboratoria.net, Terapia genowa – czym jest i jej perspektywy, Magdalenia Maniecka
2. www.biotechnologia.pl, Dokąd zmierza terapia genowa?, Adam Tuszyner

Oceń artykuł:

Opublikowane przez adamed expert. Data publikacji:

Komentarze